美基因疗法改造免疫細胞
逾八成血癌患者見效

费城儿童医院血癌女病童怀特黑德,是首名在药物仍在实验阶段时接受此疗法的患者。

(华盛顿1日讯)美国食品及药物管理局宣布,首度批准使用基因疗法治疗儿童血癌症,透过改造患者自身的免疫细胞,并追踪及摧毁癌细胞,适用于25岁或以下患者,有83%人见效。

然而医药费高达47.5万美元(约202.8万令吉),药厂承诺病人用药后一个月不见效不收费。

开绿灯助降价

该局本次“绿灯”也可望令基因抗癌治疗更普及、价钱更相宜。

由诺华药厂及与宾夕法尼亚大学共同发展的CAR-T细胞疗法“Kymriah”,获批准在美国上市,当局形容是次批核是历史性行动,并表示会引入新的治疗方法,以对付癌症及其他严重疾病。

研究人员在病人体内抽取出名为T细胞的免疫细胞及白血细胞,进行基因改造,使其拥有专门锁定癌细胞的嵌合抗原受体,其后输送回患者体内,将癌细胞消灭。

费城儿童医院血癌女病童怀特黑德,是首名在药物仍在实验阶段时接受此疗法的患者,至今已过了5年半,体内没验出任何癌细胞。

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