基因编辑治好老鼠肌肉萎缩 
遗传病人见曙光

(纽约1日综合电)科学家首次利用基因编辑技术,医好一只患有退化性疾病的老鼠,希望日后可以以同类技术治疗人类的肌肉萎缩症,数以百万名受遗传病影响的病人,可能因此技术而受惠。

三组美国研究人员周四在《科学》期刊发表报告,指他们成功利用CRISPR基因编辑技术,治好一头患有杜兴氏肌肉营养不良症(DMD,Duchenne muscular dystrophy)的老鼠,并指83%的人类DMD患者,将来都有望经此法治好。

CRISPR是一种后天免疫系统,进入细胞核后可剪除疾病基因,细胞之后就会自行修复。科学家将其加入已受控的病毒中,再注入老鼠身上。结果发现老鼠的肌肉力量增强,包括心脏等全身的肌肉都有改善。

研究员形容这是“CRISPR”首次成功在一个活生生、发育完全的哺乳类动物中,治疗一种基因疾病,而且这方法有机会在人体身上试验,只是仍有阻碍,料2017年将在美国一批眼疾患者身上作首次人类临床实验,而且仍需要大量研究,才可以变成安全的疗程。

杜兴氏肌肉营养不良症是一种遗传病,每5000名初生婴儿便有一人出现这个病变,病人体内难以制造抗肌萎缩蛋白(dystrophin),导致肌肉萎缩。患者至12岁就要坐轮椅,很少能活过40岁。

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