亚洲首宗自体干细胞基因移植 中港台治愈濒瘫少女

(台北21日讯)中港台研究员合作完成亚洲首宗自体干细胞基因移植治疗,让一名患罕见脑病的少女得以重生。

香港《苹果日报》报道,来自台湾的廖苡安自2010年起患上“遗传性异染性脑白质退化症”(下称MLD)。患者因缺少芳基硫酸酯酶,导致体内芳基硫酸酯累积,令脑白质、神经系统受损。

言语四肢能力退化

患者的言语、情感、四肢活动能力退化,并在10年内身亡。MLD发病率为每10万人中约有1.4至1.8人,估计全球每年新症1900宗。

廖与母亲李碧如20日出席港大记者会。李忆述称,廖在13岁时病发,但直至2012年才确诊患MLD。

“她当时已只能说单字、尿失禁等,并得长时间卧床。”

据报道,港大医学院眼科及内科学系助理教授连祺周、深圳第二人民医院及台大医院合作,成功替廖施行自体干细胞基因移植治疗。

连表示,干细胞基因修复技术是用病毒携带有功能的基因进入细胞,替代基因缺陷的功能。“今次治疗采用患者自体造血干细胞基因,以减低排斥风险。”

《苹果日报》称,意大利早前曾治疗未发病及MLD早期患者。廖属于中期患者,因此今次治疗属亚洲乃至全球首次。廖经9个月的治疗后逐渐康复,并于近期恢复上学。

廖原本可在香港接受治疗,但研究员需耗时多达半年向有关当局申请治疗。连指廖的情况不容等候,遂决定让她在申请所需时间最短的深圳接受治疗。

南洋商报官网 | Nanyang Siang Pau Official Website
南洋商报有限公司版权所有 | Copyright © Nanyang Siang Pau Sdn Bhd
Solution Powered by